Über die Biogen GmbH

Biogen ist Pionier auf dem Gebiet der Neurowissenschaften. Wir nutzen modernste Wissenschaft und Medizin für die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von innovativen Arzneimitteln für Menschen mit schweren neurologischen und neurodegenerativen Erkrankungen. Im Jahr 1978 wurde Biogen als eines der ersten globalen Biotechnologieunternehmen der Welt gegründet. Heute besitzt Biogen das umfangreichste Portfolio an Medikamenten zur Behandlung von Multipler Sklerose, die erste und einzige zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) und ist fokussiert auf neurowissenschaftliche Forschungsprogramme in Alzheimer und Demenz, Multiple Sklerose und Neuroimmunologie, Bewegungsstörungen, neuromuskuläre Störungen, Schmerz, Ophtalmologie, Neuropsychiatrie und akute Neurologie. Daneben produziert und vertreibt Biogen Biosimilars zu hochentwickelten Biologika. Seit 1997 ist das Unternehmen mit einer Niederlassung in Deutschland vertreten. Die Biogen GmbH in Ismaning vertreibt innovative Medikamente zur Behandlung der Multiplen Sklerose, der SMA, der Psoriasis sowie Biosimilars. Für weitere Informationen besuchen Sie www.biogen.de.

Über Spinale Muskelatrophie 11,[i],[ii],[iii],[iv]

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene genetische Erkrankung. SMA ist gekennzeichnet durch den Untergang von Motoneuronen im Rückenmark und im unteren Hirnstamm. Motoneuronen sind Nervenzellen, die die Muskeln steuern. Ihr Rückgang führt zu einer schweren, fortschreitenden Schwäche und Atrophie der abhängigen Muskulatur. Bei der schwersten SMA-Form kommt es zu Lähmungen und Ausfällen der Muskelgruppen, die an grundlegenden Lebensfunktionen wie dem Atmen oder dem Schlucken beteiligt sind.

Bei SMA wird aufgrund eines Verlusts oder Defekts des Gens SMN1 nicht ausreichend SMN-Protein (SMN: Survival of Motor Neuron) gebildet. Dieses Protein ist für das Überleben von Motoneuronen von zentraler Bedeutung. Der Schweregrad der SMA korreliert mit der verbleibenden Menge an SMN-Protein, die gebildet wird. Patienten mit infantiler SMA, die den höchsten Bedarf an intensivmedizinischen und unterstützenden Behandlungen haben, bilden sehr wenig SMN-Protein. Sie erlangen nie die Fähigkeit, ohne Hilfe zu sitzen, und erreichen nur mit maschineller Beatmung ein Alter von mehr als zwei Jahren. Patienten mit späterem SMA-Krankheitsbeginn bilden größere Mengen des SMN-Proteins. Bei ihnen ist die Erkrankung weniger stark ausgeprägt; sie verlieren die im Laufe ihres Lebens schon erworbenen motorischen Meilensteine wieder, was tiefgreifende Auswirkungen auf ihr Leben hat.

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[i] Lefebvre S et al. Cell 1995; 80(1): 155-165.
[ii] Mailman MD et al. Genet Med 2002; 4(1): 20-26.
[iii] Monani UR et al. Hum Mol Genet 1999; 8(7): 1177-1183.
[iv] Peeters K et al. Brain 2014; 137(Pt 11): 2879-2896.
[v] Hua Y et al. Genes Dev 2010; 24(15): 16344-16344.
[vi] Darras B et al. Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD (Hrsg.): Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (2. Auflage). San Diego: Academic Press; 2015; 117-145.

 

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